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Os ensaios clínicos para testar novos medicamentos, após testes pré-clínicos realizados em linhas celulares e/ou animais, dividem-se em várias fases. Na fase 1, que envolve um número pequeno de doentes (geralmente 20 a 50) que podem ter vários tipos de cancro, procura-se determinar a toxicidade e os efeitos que o fármaco tem no organismo.